La recherche clinique est l’ensemble des études scientifiques menées sur la personne humaine. Elle est indispensable pour mieux comprendre et/ou mieux traiter les maladies, ainsi que pour identifier les facteurs de risque potentiels. Il existe deux types de recherche clinique :
- Les études non interventionnelles (étude de cohorte, étude cas-témoins, etc.) : Etudes au cours desquelles les chercheurs observent des patients en suivant l’évolution de leur état de santé pendant une certaine période. Elles permettent d’améliorer les connaissances d’une pathologie et la manière de la traiter.
- Les études interventionnelles ou essais cliniques : Elles permettent de fournir une preuve scientifique de l’efficacité et de la sécurité d’un nouveau médicament, d’un nouveau dispositif de soin ou d’une nouvelle prise en charge dans le cadre d’une maladie.
Dans le cadre spécifique du développement de nouveaux médicaments, les essais cliniques se déroulent en 4 phases bien définies :
- Les études de phase I : études de la première administration chez l’homme visant à déterminer les conditions de tolérance du nouveau produit chez l’homme ;
- Les études de phase II : études de l’efficacité pharmacologique visant à déterminer la dose minimale efficace du nouveau produit ;
- Les études de phase III : études de l’efficacité thérapeutique. Elles correspondent à la dernière phase avant la commercialisation du nouveau produit en tant que médicament. Elles visent à mesurer l’efficacité thérapeutique et la tolérance du nouveau produit dans les conditions proches de la vie réelle ;
- Les études de phase IV : études menées après la mise sur le marché du médicament. Elles visent à surveiller l’utilisation du médicament à long terme dans les conditions réelles.
Le programme PACCI conduit essentiellement des essais de phase II et III.